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Un nouveau traitement pour les obésités génétiques rares

 

Un nouvel essai thérapeutique a montré des pertes de poids significatives pour des patients atteints d’une obésité génétique rare

 

 

 

Des chercheurs de l’ICAN ainsi que des collègues allemands et Rhythm Pharmaceuticals ont récemment publié la phase 2 d’une étude clinique dans le New England Journal of Medicine détaillant la manière dont un nouveau traitement a permis une perte substantielle et soutenue de poids de plus de 12 semaines chez deux patients atteints d’une obésité sévère génétique rare.

Ces deux patients appartiennent à un très petit groupe de personnes dans le monde à porter des mutations dans le gène codant pour la proopiomélanocortine (POMC), une hormone importante dans la régulation de la sensation de satiété et la dépense énergétique. L’obésité génétique POMC provoque une faim permanente qui induit une obésité sévère à partir d’un âge très précoce, et pour laquelle il n’y a pas de remède efficace. Cette nouvelle thérapie est capable de stimuler correctement la voie de l’hormone dysfonctionnelle, générant des sensations appropriées de plénitude et de satiété. Le premier patient, âgé de 21 ans, pesait 155 kg avant l’étude (avec un IMC de 49,8) et a perdu 51,0 kg, soit 33% de son poids original pour un IMC actuel de 33,4, après un traitement avec le nouveau médicament pendant 42 semaines. Le 2e patient n’a reçu le médicament que pendant 12 semaines, et a jusqu’ici perdu 13% de son poids de départ, avec une prédiction d’une perte soutenue avec l’administration continue de cette thérapie novatrice.

Pour le professeur Karine Clément, ce médicament a également eu un impact énorme sur le bien-être de chaque patient, « Ce traitement innovant est un tel soulagement pour ces patients, dont le poids a été si difficile à contrôler en raison de cette maladie génétique ».

En résumé, le nouveau médicament, la setmelanotide, a renversé les affres de la faim permanente chez ces deux patients POMC déficients, ce qui entraîne une perte de poids importante et durable. Cette thérapie est prometteuse pour une utilisation chez des patients atteints d’autres anomalies génétiques dans la voie de la leptine-mélanocortine, pour lesquels aucun traitement n’existe actuellement. En outre, les patients atteints du syndrome de Prader-Willi (une autre obésité génétique) pourraient répondre à cette nouvelle thérapie et plusieurs de ces patients sont inscrits dans un essai clinique de phase 2.

 

Source

Proopiomelanocortin Deficiency Treated with a Melanocortin-4 Receptor Agonist
Peter Kühnen, Karine Clément, Susanna Wiegand, Oliver Blankenstein, Keith Gottesdiener, Lea L. Martini, Knut Mai, Ulrike Blume-Peytavi, Annette Grüters, Heiko Krude.
New England Journal of Medicine, 21 Juillet 2016
Doi: 10.1056/NEJMoa1512693

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1512693

 

Contact Recherche

Karine Clément
ICAN Institute of Cardiometabolism and Nutrition
INSERM/UPMC Unit 1166
L’Hôpital Pitié-Salpêtrière
01 42 17 79 28
karine.clement@psl.aphp.fr

 

Contact Institut ICAN

Rachel Peat
r.peat@ican-institute.org

 

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FreeImages.com/Ariel da Silva Parreira